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La piccola ha meno di 6 mesi e ha rischiato che la sua vita non durasse più di 2 anni. Una grave forma di atrofia muscolare spinale (Sma) l’ha afflitta dalla nascita. Ma i medici dell’ospedale pediatrico Santobono Pausilipon Fondazione di Napoli non si sono persi d’animo e hanno deciso di tentare tutto.
Così hanno sottoposto la bimba a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. È il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.
L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.
“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana – ha commentato il governatore Vincenzo De Luca alla notizia del successo – Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il persona”
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