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Milano. Esito positivo della Procedura di Mutuo Riconoscimento (MRP) per l’originator della epoetina alfa, approvato dall’Agenzia sanitaria francese (ANSM) anche nel trattamento dell’anemia sintomatica nei pazienti adulti a basso rischio e a rischio intemedio-1, cioè nelle fasi di malattia meno avanzata, e con bassa eritropoietina sierica (< 200 mU/mL). L’autorizzazione è arrivata a seguito dei risultati di un ampio studio clinico multicentrico, randomizzato in doppio cieco (gruppo di controllo vs placebo) – l’EPOANE 3021 –registrato per questa rara patologia del midollo osseo, capace di produrre nuove cellule del sangue ma non di portarle a ‘giusta’ maturazione, che interessa circa 3 mila italiani (5 italiani ogni 100 mila) di età media 65-67 anni di entrambi i sessi.
A fronte della significatività del risultato dello studio, l’autorità regolatoria francese ha riconosciuto a Janssen l’esclusività dell’utilizzo del dato per un periodo di 1 anno. L’indicazione della MRP segnerà una svolta nell’approccio alla malattia, consentendo cioè il passaggio per tre quarti dei pazienti (circa il 75%) avviati a una progressiva anemia, da una terapia trasfusionale ‘cronica’, unica soluzione oggi possibile, a un’iniezione sottocute, autosomministrabile una volta a settimana dal paziente o dal care-giver, al proprio domicilio. La terapia con epoetina alfa originator comporta vantaggi oltre che clinici anche sulla qualità della vita del paziente, associati soprattutto alla facilità di gestione terapeutica e al risparmio di costi in termine di peregrinazioni in ospedale, tempo speso per l’esecuzione di esami clinici preparatori e per la trasfusione (quest’ultima pari almeno a 2 ore).
Lo studio EPOANE 3021 attesta infatti la superiore risposta eritroide in quasi il 50% dei pazienti trattati con epoetina alfa originator (contro poco più del 4% nei pazienti trasfusi) e una durata di risposta media di circa 200 giorni; la riduzione della necessità di trasfusioni o l’allungamento del tempo che separa da esse, passata da quasi il 52% nelle 8 settimane precedenti lo studio al 24% circa entro le 24 settimane successive alla terapia, grazie alla capacità della epoetina alfa originator di mantenere stabili i valori dell’emoglobina con un sensibile riduzione dei danni correlati al sovraccarico marziale, dovuto alle eccessive trasfusioni, che possono portare ad importanti disfunzioni cardiache ed epatiche. Ancora in corso, invece, gli studi su eventuali miglioramenti in termine di sopravvivenza, rispetto alla terapia trasfusionale.
L’originator della epoetina alfa, approvata anche nei pazienti con mielodisplasia a basso rischio e/o intermedio-1, spiega Agostino Cortellezzi, professore di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore Unità complessa di Ematologia del Policlinico di Milano, soddisfa un bisogno terapeutico ancora irrisolto per questa rara patologia la cui unica arma terapeutica era rappresentata fino ad oggi da trasfusioni, utili a far fronte all’anemia, prima conseguenza mielodisplasia e a rallentare, nei casi più gravi, la progressione verso la leucemia mieloide acuta. Seppure efficaci e necessarie, le trasfusioni hanno però almeno due svantaggi: l’incapacità di mantenere stabili i livelli di emoglobina nel sangue che deve essere riportata nella norma con una successiva trasfusione, e conseguenti danni associati sul fegato sovraccaricato da un eccesso di ferro, il quale richiede a sua volta una terapia ferrochelante, e sul cuore.
Una via, quella della trasfusione, a senso unico perché fino ad oggi non vi erano terapie alternative approvate in grado di stimolare l’autoproduzione di eritropoietina, l’ormone che genera globuli rossi. Lo studio clinico controllato EPOANE 3021, aggiunge il prof. Cortellezzi, ha dimostrato l’efficacia superiore della epoetina alfa originator, rispetto al placebo, nello stimolare la produzione di globuli rossi e, quindi, di una migliore una risposta eritroide. I vantaggi della molecola erano già noti da circa 30 anni, tuttavia mancava uno studio registrativo, ampio, accurato, rispettoso delle norme di ‘Good Clinical Practice’ che ne accreditasse le potenzialità: oggi finalmente siano arrivati a questo importante traguardo.
Non si tratta solo di efficacia terapeutica, perché la epoetina alfa originator apporta notevoli benefici anche gestionali e sulla qualità della vita. Si somministra una volta la settimana come una qualsiasi altra iniezione sottocute nelle medesime sedi del corpo quali i deltoidi delle braccia, la parte laterale delle cosce e/o la cute dell’addome. È auto-attuabile dal paziente stesso o dal care-giver, al proprio domicilio, sebbene la prima iniezione venga eseguita in ospedale per insegnare al paziente la corretta somministrazione e per monitorare eventuali effetti avversi causati dall’interazione con altri farmaci. Inoltre si evitano i ricoveri delle trasfusioni, compreso prelievi o altri esami che precedono la trasfusione, e si risparmiano le 2 ore necessarie alla somministrazione della sacca di sangue”.
Acclarati anche i benefici clinici: maggiore stabilità, rispetto alla trasfusione, dei valori di emoglobina nel sangue, riduzione del fabbisogno trasfusionale, minor rischio di anemizzazione, mentre sono ancora da attestare eventuali vantaggi della epoetina alfa rispetto alla trasfusione sulla sopravvivenza.
La comunità scientifica accoglie con grande entusiasmo la possibilità di utilizzo di epoetina alfa originator nelle mielodisplasie patologie stimate in crescita per l’allungamento della vita media e non prevenibili: si possono infatti ‘acquisire’ nell’arco della vita, a seguito di alcuni fattori di rischio, come ad esempio l’esposizione a radiazioni ionizzanti, agenti tossici alimentari o agricoli, veterinari, sebbene la causa certa non sia ancora stata definita.
